近年來，國務院和相關政府部門對罕見病越來越予以重視。2018年5月，國家衛健委聯合其他部委聯合發布了我國第一批罕見病目錄；2019年2月11日，國務院總理李克強主持召開國務院常務會議時明確指出，要保障2000多萬罕見病患者用藥。與此同時，國家衛健委宣布建立全國罕見病診療協作網，以加強我國罕見病管理，提高罕見病診療水平。
然而，我國罕見病患者總體人數較多，醫療需求量巨大，罕見病有數千種，診療手段各異。因此，需要科學分類，針對短板、瓶頸，逐漸建立因地制宜、因病定策的適合我國國情的罕見病醫療保障策略，同時建立一個多方參與、多方籌資的罕見病醫療基金，以克服罕見病患者及其家庭放棄治療或者因病致貧、因病返貧的困境。
一是明確保障范圍。綜合我國目前經濟社會發展水平、醫保基金結余、罕見病發病情況和診治等情況，分期分批地逐步確定罕見病醫療保障病種范圍以及所需醫療支付金額。
二要明確保障對象。可結合已參加基本醫療保險的狀況、參保年限、戶籍等信息，由協作網絡成員單位分級確定各省市需要被罕見病醫療保障制度覆蓋的保障對象。
三是明確保障方式。納入保障范圍的罕見病患者，根據罹患疾病所需治療藥物及費用進行分類，分別由基本醫保、大病保險、醫療救助逐層分擔化解其合規醫療費用。
四是明確保障實現路徑。包括疾病診斷、費用保障等。
五是明確各部門職責。建議國家醫療保障局牽頭規劃，聯合民政部、財政部、衛計委、藥監局、發改委，建立一個多方參與、多方籌資的罕見病醫療基金管理委員會及其專家委員會和醫學倫理委員會。
六是建立罕見病特殊藥品管理模式。包括采取與大病保險特殊藥品類似的談判準入模式，罕見病特殊藥品不納入醫院藥占比和醫保均次費用考核等。
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