RNAi原理示意圖：紫色為正義RNA段，藍色為反義RNA段，綠色為目標信使RNA，dsRNA觸發了高效的基因沉默機制并極大降低了靶mRNA水平，達到干擾目的
年輕的獲獎者
2006年10月2日，現年47歲的Andrew Z. Fire和45歲的Craig C. Mello由于在RNAi（RNA interference，RNAi）及基因沉默現象研究領域的杰出貢獻而今年諾貝爾醫學獎獲得者，且獲獎日期距其研究發表僅8年時間，獲獎速度之快亦令人嘆為觀止。頒獎委員會評價：“他們發現了控制基因信息流通的基本機制， 解釋了困惑這一研究者們許久的難題。” “像在清晨突然打開窗簾，然后一切都一目了然了”。
RNAi的殊榮
2001年，隨著人類基因組測序的完成，針對其它多種生物的基因組測序計劃也相繼開展起來。在未來的一段時間內，科學界將不會出現比人類基因組測序更矚目的技術。有人將人類基因組測序稱為“21世紀科學發展史上的里程碑”、“生物學領域最重要的成就之一”。然而時隔不久，同一年在哺乳動物中發現的RNAI掀起了一場風暴，而且愈演愈烈?！禨cience》雜志將RNAi稱為“2002年的重大突破”（Couzin，2002）。然而，更加令人吃驚和興奮的是，4年以后的今天，這項技術的始作俑者，Andrew Fire和Craig Mello就因此獲得2006年諾貝爾醫學獎。
一項全新的技術在提出后短短幾年就得到諾貝爾獎的青睞和肯定，此前是絕無僅有的，這也足見RNAi在醫學領域的開創性意義和極大的應用前景。
RNAi的身世
科學家們最早在植物（Napoli等，1990）和脈孢菌（Neurospora crassa） （Cogoni和Macino，1997）中發現了dsRNA誘導的RNA沉默現象。RNAi在這些機體中作為抗病毒的防御體系而發揮作用。雖然在上述發現中，轉基因病毒可以編碼具有沉默功能的基因片斷，并在復制過程中產生dsRNA，但針對RNA沉默現象的決定性發現還是由Andrew Fire和Craig Mello首先完成的。早在幾年前，在線蟲中進行反義RNA實驗時，Guo和Kemphues就觀察到正義RNA也具有很高的基因沉默活性（Guo和Kemphues，1995）。后來Andrew Fire和Craig Mello通過實驗闡明了這一反?，F象：將反義RNA和正義RNA同時注射到秀麗隱桿線蟲（Caenorhabditis elegans）比單獨注射反義RNA誘導基因沉默的效率高10倍。由此推斷，dsRNA觸發了高效的基因沉默機制并極大降低了靶mRNA水平（Fire等，1998）。人們將這一現象命名為RNAi （見綜述：Arenz和Schepers，2003）。
RNAi的機制
基因所攜帶遺傳信息（即單個基因的具體功能）的傳遞是通過名為信使RNA的分子進入細胞蛋白合成“工廠”而實現的，而基因功能的研究方法一直是研究工作的攔路虎。Fire和Mello通過線蟲實驗證實：某些分子觸發了特定基因上RNA的破壞，導致蛋白無法合成，出現“基因沉默”，而這一過程便被稱為RNAi.天然的RNAi現象存在于植物動物和人類等真核生物的體內，在調解基因活力和預防病毒感染方面起到重要作用。同時他們還發現了有效關閉基因表達的方法，這樣當某一特定基因被“沉默”后，其功能便反向的體現出來了。
RNAi的運用
RNAi主要通過在轉錄后（post-transcriptional）水平阻斷基因的表達，并借此研究基因的功能。同時它為我們提供了一個治療疾病的新途徑。比如，我們可以按擬定的方式來關閉（shutting off）非必需或致病基因的功能。從理論上說，若能關閉致病基因的表達則很多疾病將被治愈。動物實驗已證明，可以通過RNAi的方法使導致血膽固醇升高的基因“沉默”；病毒性疾病，眼疾，心血管代謝性疾病等方面的臨床試驗也正在進行中；這一方法為病毒性肝炎、艾滋病和腫瘤等人類頑疾的治療指了一條新路。
隨著人們對多種生物體基因組序列了解的深入，RNAi技術可以幫助我們更細致地了解復雜的生理學過程。RNAi技術與基因組學、蛋白質組學和功能蛋白質組學密切相關，因此， RNAi本身可作為一項實驗技術為生物工程及制藥業等相關行業服務，從而在更深更廣的領域發揮其作用.
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