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基因療法可治X染色體疾病

2009/12/23  來源：北青網  北京青年報   

　　繼2009年10月底美國費城兒童醫院宣布用基因療法治療12名利伯氏先天性黑內障病人取得成功后，11月初，法國醫生也宣布治療一種罕見的X染色體連鎖疾病──腎上腺腦白質營養不良（ALD）獲得成功。

　　法國醫生使用一種修飾過的艾滋病病毒（無毒）攜帶一種特定的治療性基因阻止了兩名男孩的惡性腦病ALD。這種治療標志著首次用基因療法成功地治療X染色體連鎖疾病。如果不治療，這種疾病會致命。這也意味著科學家希望用基因工程改造的艾滋病病毒變體攜帶不同的基因以治療各種疾病的設想現在已經能夠實現了。

　　ALD是X染色體上一種蛋白質編碼的基因出現故障而導致。這種蛋白質是一種轉移蛋白，細胞需要它來分解脂肪。如果沒有這種蛋白質，脂肪會堆積并破壞保護神經的髓磷脂保護層。

　　X染色體連鎖ALD主要引起男孩發病，病人會產生諸多神經癥狀，如抽搐和約在6至8歲時失明，而且在幾個月內他們會癱瘓、變聾，最終死亡。上個世紀80年代，一名患ALD的男孩的父母研制了一種稱為羅倫佐油脂的混合脂肪酸，能延緩其兒子疾病的惡化。這個病例甚至在1992年拍成了一部感人的影片。但是，現在唯一能廣泛接受的抵御ALD的方法是骨髓移植，不過有一定危險性，約20%-30%的病人死亡，或產生嚴重并發癥。但是，如果病人的兄弟姊妹捐贈骨髓，則移植效果最好。

　　哈佛醫學院和波士頓兒童醫院的大衛·威廉斯認為，這一治療的重要性在于，它提示慢病毒載體可能比某些用于基因療法的病毒更安全。例如，眾所周知的是用另一種病毒載體治療20名患免疫疾病的“泡泡男孩”，但卻導致了其中幾人患白血病，就如同向他們的DNA中注入了致癌基因一樣。但對ALD病人的血細胞的分析表明，慢病毒載體幾乎不可能犯錯。因此，威廉斯期望可以用慢病毒載體來治療其他疾病，包括血細胞病，如鐮狀細胞貧血。

　　■文/張田勘

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