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臍帶血聯合移植為白血病患者帶來更多機會
2016-08-22網易
       臍帶血造血干細胞價值引關注

       2015年,湖南6歲男童使用臍帶血配合父親的骨髓治療白血病的新聞見諸報端,相信這則新聞曾牽動了無數人的心。細心者不難發現,在新聞提到的治療白血病的方式中,都使用了臍帶血。

       對于血癌患者來說,尤其是對于那些晚期血癌的患者來說,造血干細胞移植是有效的選擇方式之一。以前在大眾認知中,患有白血病的病人能夠在化療后使用骨髓移植的方式進行治療。但大多數人并不知道骨髓只是一種介質,真正在治療過程中產生作用的是骨髓中的造血干細胞,是它讓白血病不再是不治之癥。那么臍帶血到底對于白血病的治療又存在什么重要的意義呢?

       目前在臨床應用中,臍帶血最多的用途就是造血干細胞移植。其中臍帶血移植又包括單純臍血移植和與其他造血干細胞的聯合移植。近期的兩個臍帶血應用案例,向我們展示了臍帶血在聯合移植中的強大作用。

       聯合移植,臍帶血生命力強

       六歲湖南男童小杰,患有幼年型慢性粒單核細胞白血病,這類疾病的治療非常艱難,經常出現化療無效。而造血干細胞移植往往是這類患者的唯一選擇。眾所周知,骨髓是造血干細胞的重要來源之一,但非親緣骨髓的配型比例只有四萬到十萬分之一。因此,來自臍帶血的干細胞是另一種最優選擇,因為這些細胞不需要完全匹配的配型。在這則案例中,由于患者病情的緊急和時間的緊迫,在無法找到完全相合配型的骨髓時,醫生為小杰進行了臍帶血聯合父親的單倍體造血干細胞移植手術,目前手術取得良好的治療效果,小患者已出倉。

       據了解,單倍體供體可使90%以上的病人獲得造血干細胞移植機會,并可根據病情需要隨時進行移植,使更多患者得到救治,但由于單倍體供、患者之間的組織相容性的差異,移植后可能會出現造血重建延遲,植入失敗率高。《中國實驗血液學雜志》2013年刊文指出將臍帶血造血干細胞與成人細胞對比,臍帶血造血干細胞“無污染、移植排異反應小、免疫抗原性弱,再生能力和速度是前者的10-20倍。”因此臍帶血的頑強生命力能夠減輕排異,促進細胞植入,是單倍體移植的最佳搭配。小杰的急性白血病危在旦夕,但依然依靠著這種有效的治療方式,重燃生存希望。

       親緣使用,臍帶血匹配高

       在不久前,一位6歲的北京男孩兒晨晨用自己的臍帶血配合外周血,救治患有白血病并體重達95公斤的父親。由于父子體重相差太大,晨晨出生時保存的臍帶血也派上了用場。這份臍帶血可減少對晨晨外周血的采集量,降低對身體的影響。這是北京市臍帶血庫最近一起自存臍帶血的應用案例。

       《新英格蘭醫學雜志》1997年曾報道,78例接受親屬臍帶血治療的白血病患者存活率約 63%,而65例接受非血緣關系移植的患者存活率僅為29%,自體臍帶血移植成功率為100%。

       晨晨的爸爸患病后,因病情十分緊急,無法等待時間較長的非親緣骨髓配型。因此只能寄希望于親人,最終,6歲的兒子與之配型成功。據了解,晨晨的臍帶血配型與父親是5/6的相合。一般情況下,孩子的臍帶血與父母至少可以達到半相合甚至更高的匹配度;臍帶血在非孿生兄弟姐妹間的配型全相合率是25%。因此,儲存臍帶血可增加患者在自身家族中找到合適造血干細胞來源的幾率。

       體重較大,多種方式臍帶血仍可發揮作用

       在這個案例中,由于患者的體重較重,因此所需的造血干細胞也較多,許多大眾對于臍帶血的存儲數量,也抱有一些疑問。北京庫數據顯示,臍帶血的使用人群里,成人占48.6%(年齡>18歲),其中體重超過100斤的患者占近50%,其中體重最大患者95公斤。在歐美,成人臍帶血移植量已超過兒童。目前北京庫自體凍存的臍帶血有核細胞的平均數為8乘以10的8次方,理論上可供100公斤體重的患者自體使用。

       另外,如果在單份臍帶血所含的造血干細胞數量有限,患者體型又較大的情況下,接受雙份臍帶血造血干細胞移植能否改善患者的預后?來自血液和骨髓移植臨床試驗網絡的專家做了這方面的工作,該研究發表在最近出版的《新英格蘭雜志》上。

       該研究結果表明,在兒童和成人血液系統惡性腫瘤患者中,無論是接受單份臍帶血造血干細胞移植還是雙份臍帶血造血干細胞移植,患者生存率類似。

       國際臍帶血的其他領域研究進展不斷

       臍帶血除了在成熟的血液疾病及免疫疾病有臨床應用優勢外,在其他疑難雜癥的治療研究方面,國外也不斷取得新進展。

       2006年,美國俄亥俄州立大學醫學院開展大劑量免疫抑制劑聯合自體臍帶血移植治療多發性硬化的研究;

       2012年,美國杜克大學研究團隊針對出生時儲存了自體臍帶血,隨后出現發育遲緩的患兒開展了自體臍帶血治療④的實驗性治療;

       2013年,美國杜克大學醫學院繼成功將自體臍帶血治療腦癱進展到三期臨床治療(安全性及有效性得到FDA批準)后,開始進行利用自體臍帶血治療自閉癥的創新研究;

       臍帶血臨床價值刺激了國際公眾對臍帶血資源的認同和重視:全球公共庫臍帶血儲量達到73萬份;自體庫臍帶血儲量達到403萬份。
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